Интратекальная генная терапия помогла детям и подросткам со спинальной мышечной атрофией

Интратекальная генная терапия помогла детям и подросткам со спинальной мышечной атрофией
12:11, декабря 9, 2025 Исследователи из 14 стран сообщили об успехе третьей фазы клинических испытаний вводимой интратекально генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей и подростков до 18 лет. Статья об этом опубликована в журнале Nature Medicine. Препарат уже лицензирован на основании предварительных данных испытаний....
Читать полный текст на nplus1.ru  

Поделиться новостью в Facebook Поделиться новостью в Twittere Поделиться новостью в VK Поделиться новостью в Pinterest Поделиться новостью в Reddit

Генная терапия помогла слепым детям выполнить визуальные задания

Генная терапия помогла слепым детям выполнить визуальные задания

Британские медики доставили работающий ген в один из глаз детей с наследственной дистрофией сетчатки и существенно улучшили их зрение. До лечения пац …

 
Нейростимуляция улучшила работу мотонейронов у пациентов со спинальной мышечной атрофией

Нейростимуляция улучшила работу мотонейронов у пациентов со спинальной мышечной атрофией

Американские ученые улучшили работу мотонейронов у пациентов со спинальной мышечной атрофией третьего типа путем эпидуральной стимуляции спинного моз …

 
Терапия дороже запрета // Свердловская область оплатит спорное лечение ребенка от спинальной мышечной атрофии

Терапия дороже запрета // Свердловская область оплатит спорное лечение ребенка от спинальной мышечной атрофии

Глава свердловского минздрава Андрей Карлов поставил точку в громком скандале с дорогостоящими лекарствами от спинальной мышечной атрофии (СМА). Ведо …

 
Генная терапия помогла при рефрактерной стенокардии во второй фазе испытаний

Генная терапия помогла при рефрактерной стенокардии во второй фазе испытаний

Американские исследователи сообщили об успехе второй фазы мультицентровых открытых клинических испытаний генной терапии рефрактерной (не поддающейся …

 
Терапия с собаками помогла детям с аутизмом легче общаться с врачом

Терапия с собаками помогла детям с аутизмом легче общаться с врачом

Это стало ясно после проведенного американскими учеными исследования. Исследователи из Университета Миссури решили проверить, может ли терапия с соба …

 
Антимикробные пептиды, комариная ферма и персональная генная терапия

Антимикробные пептиды, комариная ферма и персональная генная терапия

По уже сложившейся традиции редакция британского журнала Nature в очередной раз подвела итоги уходящего года и выделила десятку героев уходящего года …

 
Генная терапия улучшила зрение двух человек в 10 тысяч раз

Генная терапия улучшила зрение двух человек в 10 тысяч раз

Генная терапия для исправления мутации, которая приводит к почти полной потере зрения, улучшила зрение пациентов в 100 раз, а у некоторых — в 10 тыся …

 
Генная терапия улучшила состояние межпозвонковых дисков и облегчила боль у мышей

Генная терапия улучшила состояние межпозвонковых дисков и облегчила боль у мышей

Американские ученые разработали разработали генную терапию, в которой для доставки фактора транскрипции используются сконструированные внеклеточные в …

 
CAR-T-терапия помогла достичь 18-летней ремиссии

CAR-T-терапия помогла достичь 18-летней ремиссии

Американские медики сообщили о 18-летней ремиссии у пациентки с нейробластомой после получения CAR-T-терапии. Скорее всего, это самая долгая ремиссия …

 
CAR-T-терапия с промежуточной аффинностью помогла при B-клеточном лейкозе

CAR-T-терапия с промежуточной аффинностью помогла при B-клеточном лейкозе

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) 8 ноября 2024 года одобрило к применению при рецидивирующем или р …

 
CRISPR-терапия помогла при наследственном ангионевротическом отеке в I фазе испытаний

CRISPR-терапия помогла при наследственном ангионевротическом отеке в I фазе испытаний

Американские, британские, нидерландские и новозеландские исследователи сообщили об успехе первой фазы клинических испытаний in vivo CRISPR-терапии на …

 
Володин предложил повысить штрафы за продажу вейпов детям и подросткам

Володин предложил повысить штрафы за продажу вейпов детям и подросткам

За продажу вейпов несовершеннолетних следует наказывать более высокими штрафами и приостановкой работы нарушившего закон магазина, считает председате …

 
Законопроект о запрете продажи энергетиков детям и подросткам внесен в Госдуму

Законопроект о запрете продажи энергетиков детям и подросткам внесен в Госдуму

Депутаты всех фракций внесли в Государственную думу законопроект о запрете розничной продажи безалкогольных тонизирующих, в том числе энергетических …

 
Школьная математика не помогла индийским детям на рынке

Школьная математика не помогла индийским детям на рынке

Ученые из Индии и США обнаружили, что арифметические навыки школьников из Индии не переносятся между прикладной и академической математикой. Школьник …

 
Найдена новая причина потери мышечной силы

Найдена новая причина потери мышечной силы

Синхронизация между внутренними часами в мозге и тканях организма важна для поддержания силы мышц и нормального обновления кожи. Об этом сообщает Med …

 
Повреждение спинного мозга приводит к потере мышечной массы, выяснили ученые

Повреждение спинного мозга приводит к потере мышечной массы, выяснили ученые

Исследователи из медицинского центра Векснера при университете штата Огайо (США) обнаружили, что люди, получившие травмы спинного мозга, теряют мышеч …

 
Стриминг-терапия

Стриминг-терапия

Никогда не гадали, глядя на персонажа сериала, что там у него в голове? Вместе с онлайн-сервисом подбора психотерапевтов Мета мы отобрали семь героев …

 
Путин подписал закон об ужесточении наказания за продажу энергетиков детям // В России ввели штрафы до 500 тыс. руб. за продажу энергетиков детям

Путин подписал закон об ужесточении наказания за продажу энергетиков детям // В России ввели штрафы до 500 тыс. руб. за продажу энергетиков детям

Президент Владимир Путин подписал указ о внесении изменений в КоАП РФ. Поправки коснутся продажи энергетиков несовершеннолетним. …

 
Хоровое пение  терапия души

Хоровое пение – терапия души

Кемеровские любители хорового искусства запустили проект «Хоросфера», подразумевающий серию выступлений любительских и профессиональных хоров. Первый …

 
В США получила одобрение терапия на основе генетических ножниц

В США получила одобрение терапия на основе «генетических ножниц»

Американские власти вслед за Великобританией одобрили препарат Casgevy, действие которого основывается на системе редактирования генов. Средство разр …